Un equipo de investigación estadounidense, encabezado por la Universidad de Standford, señaló en su estudio que se trata de una “terapia génica novedosa, fácil de administrar y muy accesible” y que no se produjeron efectos adversos “serios o significativos”.
El ensayo clínico en fase 1 y 2 reclutó a nueve pacientes, tanto adultos como pediátricos, afectados por piel de mariposa, que recibieron el medicamento o un placebo de forma repetida durante doce semanas.
La piel de mariposa está causada por una o más mutaciones en el gen COL7A1, que produce la proteína COL7, cuya función es formar unas fibrillas que unen la dermis a la epidermis. La falta de estas da lugar a una piel que se ampolla y desgarra con pequeños roces o traumatismos.
Los resultados indican que las aplicaciones tópicas repetidas con B-VEC “se asocian” con el cierre duradero de heridas, así como la expresión de colágeno cutáneo COL7 y el ensablaje de las fribrillas
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